GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 유럽 희귀의약품 지정

경기도 용인시 GC녹십자 본사 전경. <사진제공=GC녹십자>

GC녹십자(대표허은철)는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(대표 박찬호)와 공동개발중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품지정(ODD)’을 받았다고 19일 밝혔다.

해당 치료제는 지난해 1월 미국 FDA로부터 희귀소아질환의약품 지정(RPDD)과 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다.

산필리포증후군(A형)은 유전자결함으로 중추신경계에 헤파란황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 대부분의 환자가 15세 전후에사망에 이르게 되는 중증희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 환자들의 미충족의료 수요가 매우 크다.

GC녹십자와 노벨파마는 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 지난 2020년부터 환자의 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 공동개발 중이다. 오랜 연구 끝에 뇌실 내 투여 가능한 제형의 고농축 효소를 생산하는데 성공했으며, 국내 외 다수의 관련 특허를 확보하고 있다.

양사는 GC녹십자의 독자적인 재조합 단백질 생산 기술을 기반으로 GMP 시설에서 약물을 생산하여 향후 공동으로 임상 연구를 진행할 예정이다.

GC녹십자 관계자는 “미국에 이어 유럽까지 해당 파이프라인이 질환의 병변을 해소할 수 있음을 전임상 단계에서 인정받은 만큼 신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.

한편, 유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 수수료 및 세금 감면 혜택 및 시판허가 승인 시 10년(소아 치료제는 12년)간 독점권 부여 등의 혜택을 받을 수 있다.

[CEO스코어데일리 / 조희연 기자 / chy@ceoscore.co.kr]

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