GC녹십자, 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제 FDA 희귀의약품 지정

충북 오창에 위치한 GC녹십자 통합완제관 모습. <사진제공=GC녹십자>

GC녹십자(대표 허은철)는 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제 후보물질(GC1126A)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 5일 밝혔다.

GC녹십자에 따르면 GC1126A는 지난 9월 27일 ODD로 지정받았다. 통상 ODD로 지정되는 경우 연구개발 비용 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 소아대상임상시험계획서 제출 면제 혜택을 받는다. 또한, 허가 승인 시 시판허가일로부터 7년간 시장 독점 혜택도 주어진다.

혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP)은 100만명에서 약 3~11명 가량 발생하는 희귀출혈질환으로, 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌·심장 등 주요 기관으로의 혈액 흐름을 차단한다. 적절한 치료를 받지못할 경우 약 90%의 환자가 사망한다. 발병 기전은 단백질 분해 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려졌다.

GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질이다. 지난 6월 국제혈전지혈학회(ISTH) 2023에서 기존 약물과 야생형 ADAMTS13 대비 우수한 효능과 높은 활성도를 유지한다는 특징이 발표됐다.

GC녹십자 관계자는 “희귀출혈질환 계열 내 최고(Best-in-Class) 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다”며 “환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 혁신 신약 개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.

[CEO스코어데일리 / 조희연 기자 / chy@ceoscore.co.kr]

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